2016年12月，美国国会表决通过《21世纪治愈法案》（21st Century Cures Act），旨在以“discovery, development and delivery”为方针，通过增加投入鼓励医学研究与创新，改革美国药品注册审评机制与监管法规，以加快创新药物研发与临床使用。一年多来，法案中提出的精准医疗计划、癌症登月计划等，为医学界研究注入了大量的资金支持。同时，在其推动下的审评标准改革也在业界引起了高度关注与争议。

2017年12月7日，美国食品药品监督管理局局长Scott Gottlieb就法案实施情况向参议院卫生、教育、劳工和养老金委员会进行总结陈词。

尊敬的Alexander主席、Murray副主席以及委员会成员们：

今天感谢诸位就《21世纪治愈法案》（以下简称《法案》）近一年来在FDA的实施情况听取我的总结。

《法案》是医学技术发展特殊时期的重要立法成果。这项立法源于两党两院的共识，即我们现在所处的时代，可以有更多机会从根本上改变许多人类疾病的过程，甚至治愈疾病或扭转伤病的影响。

《法案》中的条款可能对医药产品的研发产生深远影响。这部新法律补充了许多FDA正在开展的努力，以期转变医药产品研发和上市审批的方式，以巩固安全性和有效性作为FDA黄金标准的地位。

实施情况概述

《法案》为FDA提供了重要工具，使其继续履行保护和促进公众健康的使命。因此，确保《法案》及时实施、使患者了解其益处是我们的首要任务。通过为医药产品研发者们提供一个清晰可见的研发路径，可以使患者和消费者认识医药创新并对医药产品的安全有效保持信心。

这些政策的目的在于提高创新医药产品的可及性，为患者持续提供保障。法案条款有利于FDA重新审视其对具有真正创新性的产品的管理方式，以确保FDA不断鼓励创新并创建高效的、基于风险管理的路径。

FDA采取多项措施来推动《法案》的落实。从一开始，FDA就在各类医药产品中心和办公室开展工作，以充分执行《法案》内容。FDA在寻求《法案》所带来的机会方面取得的进展，表明了FDA对法律条文精神和内容的热情和承诺。

实际上，FDA设立了一个跨机构指导委员会，通过与相关中心和办公室的专家合作，来协助指导并协调《法案》内容的及时实施。委员会由FDA局长办公室主管，以确保实施过程获得最高级别的重视。

指导委员会的首要任务是制定现在和未来几年内FDA执行《法案》内容的工作计划和方式。委员会的工作计划中提出了在法律允许范围内，将在未来9年新设5亿美元基金的美好愿景。同时，委员会对法律条款进行分析，编制了所有与FDA相关的要求清单。借助这些文件，指导委员会持续在FDA网站“《21世纪治愈法案》”专栏和信息公开系统中发布我们的工作进展，以确保信息透明度。目前，信息公开系统列出了我们承诺的目标和实施进展。这种信息公开机制使广泛的利益相关者能够了解我们的《法案》实施工作情况。

同时，FDA通过与本机构同事以及人类健康服务部（HHS）的其他机构（如美国国立卫生研究院，即NIH）合作，执行法案中跨部门的规定内容。例如，FDA女性健康办公室已经与NIH及其他研究孕妇和哺乳期妇女的机构合作，为制药商和患者提供更多信息，以便做出基于临床证据的治疗决策。

在整个实施过程中，FDA通过《法案》授权来寻求改善医药产品创新环境、加快新产品上市的途径。在此过程中，我们一直不断自我挑战，希望通过改革我们的流程、消除对提升安全性和有效性认知毫无意义的时间和成本障碍，以提升研发效率。

最新的实施情况

卓越肿瘤中心

根据《法案》，我们取得的首批成果之一就是新设立FDA肿瘤卓越中心（Oncology Center for Excellence, OCE）。OCE标志着FDA传统运作形式的转变，其团队构成来自各个中心，共同致力于癌症治疗产品的审评与研究。该中心工作团队的组建不是以FDA原有运作机制或已有产品平台为依据，而是依托于成员对于疾病的深刻认知基础。

这种审评方式已经在肿瘤领域产生了影响。今年8月，FDA批准了美国有史以来第一种基于细胞的基因治疗产品，用于患有B细胞急性淋巴细胞白血病的特定儿童和年轻成人。10月，批准了第二个类似产品，用于特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者。这两种产品都由OCE进行临床资料审评，生物制品评估和研究中心（CBER）进行所有其他方面的审评，最终做出产品批准决定。